致死的な遺伝性疾患でライソゾーム病の一種である異染性白質ジストロフィー（metachromatic leukodystrophy：MLD）に対する新しい遺伝子治療薬レンメルディLenmeldy（(atidarsagene autotemcel),が2024年3月18日FDAから承認された。レンメルディを製造するオーチャード・セラピューティクスOrchard Therapeuticsは、卸売価格は425万ドル（約6億3750万円：1ドル＝150円で計算）で、世界で最も高価な薬になると発表した。ボストンの非営利団体ICER（Institute for Clinical and Economic Review）は2023年10月30日、レンメルディに関する最終報告書を発表し、同療法が230万ドルから390万ドル（3億4500万～5億8500万円）の価格設定であれば、患者にとって期待されるベネフィットに見合うコストが得られると推定している。ICERは、有効性、費用対効果のエビデンスについて独立評価委員会（independent appraisal committee）が投票を行う。レンメルディの臨床上の便益について13名が投票を行い、無症候性乳児期後期MLD（13-0）、無症候性早期若年性MLD（13-0）、症候性早期若年性MLD（12-1）との結果であった。一方、価格については、2023年秋の時点では、企業からの価格が提示されておらず、受け入れ可能な価格幅が提示されている。
近いうちに日本でも承認されることが予想され、高額治療技術のカバーのあり方が先行して検討されることが望まれる。
ニュースソース
1. CNN Health: A lifesaving therapy for children with a rare disease is now the world’s most expensive drug, raising questions about access. Updated 8:45 AM EDT, Wed March 20, 2024
https://edition.cnn.com/2024/03/19/health/gene-therapy-orchard-mld/index.html?utm_campaign=KHN%3A%20First%20Edition&utm_medium=email&_hsmi=299023953&_hsenc=p2ANqtz-8gWsqybZ8ai7QjAJ7Rjf5QLjaV1E5oV7RJwzpE0s9lJoQ6AteEWGihf1zMBJg7h8sDsmKxhX_KWP3AQqB8h72BFi5pkNXeNWp70WYFj-W0rxOgZdg&utm_content=299023953&utm_source=hs_email
2. FDA: FDA Approves First Gene Therapy for Children with Metachromatic Leukodystrophy. March 18, 2024
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-children-metachromatic-leukodystrophy
3. ICER Publishes Final Evidence Report on Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy. October 30, 2023
https://icer.org/news-insights/press-releases/icer-publishes-final-evidence-report-on-gene-therapy-for-metachromatic-leukodystrophy/
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