（PubMed抄録の翻訳）
背景 ：日本のバイオシミラーガイドラインでは、治験依頼者は比較薬物動態（PK）試験、薬力学（PD）試験、有効性試験などの臨床試験を実施することが求められている。各バイオシミラー医薬品開発において、スポンサーは臨床データパッケージを検討するため、臨床データパッケージはバイオシミラー医薬品開発ごとに異なる。
目的： 本研究の目的は，日本で承認されたバイオシミラーの臨床データパッケージを明らかにすることである．日本におけるバイオシミラーの承認に関する臨床データパッケージとサンプルサイズの詳細を報告した。
方法： 2009年から2023年までの医薬品医療機器総合機構（PMDA）ウェブサイトの審査報告書に基づき、臨床データパッケージとサンプルサイズを調査した。
結果： 比較PK試験および比較有効性試験により24品目、比較PK/PD試験により10品目、比較有効性試験により1品目が承認されている。サンプルサイズについては、比較PK試験は健康なボランティアまたは患者を対象として300例まで実施されたが、1～100例（68.1％、32/47例）が大半であった。PD比較試験は1～30例、31～60例、61～90例で、それぞれ4例、7例、4例であった。最後に、1-300例、301-600例、601-900例を登録した有効性比較試験は、それぞれ6例、10例、11例であった。特にがん領域とリウマチ領域は601-900例を登録した最初の疾患領域と2番目の疾患領域であった。
結論： 有効性比較試験を実施するために多数の患者を登録した。バイオシミラーの効率的な開発は、バイオシミラーの比較可能な特徴に関する科学的理解とその開発の蓄積に基づいて検討されるべきである。
ニュースソース
Ryosuke Kuribayashi, Aya Hariu, Ayuki Nakano, Yasuhiro Kishioka: Survey of Data Package and Sample Size of Comparative Clinical Studies for Biosimilar Developments from PMDA Assessments. Pharmaceut Med. 2024 Apr 29. doi: 10.1007/s40290-024-00525-y. Online ahead of print.
キーワード
＃バイオシミラー
＃臨床試験
＃PMDA