欧州委員会（EC）は、2024年5月23日に、EUレベルでの医薬品の共同臨床評価に関する新規則を採択した1）。
新規則は、EU共同臨床評価の実施スケジュールと手順を定めたもので、評価報告書は、医薬品の販売承認後の早い段階で、加盟国の当局に科学的根拠を提供する。これにより、加盟国当局が国内の医療制度における医薬品の使用について決定する際に、確かなエビデンスに基づいてその価値を評価し、医薬品を上市する際により効果的でタイムリーな決定を下すことができるようになるとしている。
ECは2018年1月に、医療技術評価（HTA）について、加盟国間の協力を促進する提案を採択した。一方、EUの新薬承認は、域内での中央審査方式をとっているが、一方で、HTAは各国の権限のもとで実施されている。2018年の提案は、新薬と新医療機器の臨床評価を共通化することである。ただし、価格ならびに償還の決定は、引き続き、各国の判断にゆだねられる。それでも、HTAでの臨床評価の手続きが一元化されることにより新薬の価値評価の透明性が高まり、アクセスが迅速化することが期待されていた。
その後、2021年11月に、ECは「医療技術評価（HTAR）に関する規則（EU）2021/2282」を採択した。この規則は、EU全体のHTAの質を強化することを目的として、EUが資金提供するプロジェクトベースの協力（Joint Actions EUnetHTA）により、共同臨床評価や患者、臨床専門家、その他の関連専門家による共同科学協議への参加に関する規則を定めている2、3）。
2021年規則は、2022年1月に発効し、2025年1月から施行されることとなっており、施行まで1年を切った2024年3月に、は共同臨床評価（joint clinical assessmentsJCA）の実施に関する草案に関するパブリックコメントを開始した（3月５日既報）4）。このパブコメが4月に終了し、記事冒頭の採択に至ったことになる。
ニュースソース
- European Commission: Commission facilitates faster access to medicines with clear rules for joint clinical assessments.
https://health.ec.europa.eu/latest-updates/commission-facilitates-faster-access-medicines-clear-rules-joint-clinical-assessments-2024-05-23_en - European Commission: Regulation on Health Technology Assessment.
https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en - EUR-Lex: Document 32024R1381-Commission Implementing Regulation (EU) 2024/1381 of 23 May 2024 laying down, pursuant to Regulation (EU) 2021/2282 on health technology assessment, procedural rules for the interaction during, exchange of information on, and participation in, the preparation and update of joint clinical assessments of medicinal products for human use at Union level, as well as templates for those joint clinical assessments.
https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=OJ:L_202401381 - 欧州委員会、医療技術評価に関する新たな提案を発表
https://www.pcubed.jp/medicine/20240305-468
以下は、2021年12月にECから公開されたHTA規則導入に関するQ&Aである（機械翻訳）
https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/qanda_21_6773
医療技術評価（HTA）とは？
医療技術評価（HTA）は、医療技術の使用に関連する医学的、経済的、社会的、倫理的問題についての情報を要約したものである。 医療技術の例としては、医薬品、医療機器、診断などがある。HTAは次のような臨床的な疑問に答える：「既存の代替医療技術と比較して、新技術はどの程度効果があるのか？また、「医療システムにどのようなコストがかかるのか」といった経済的な疑問にも答えることができる。したがってHTAは、加盟国がヘルスケアの質、アクセシビリティ、持続可能性を確保するための重要なツールである。
新しいHTA規則は何をカバーするのか？
HTA規則は、HTAの臨床的側面、すなわち、既存の技術と比較した場合の新しい医療技術の相対的な臨床的有効性と相対的な臨床的安全性に焦点を当てている。加盟国のHTA機関は、新薬と特定の高リスク医療機器の共同臨床評価を実施する。また、適切なエビデンスを生み出す臨床試験デザインについて技術開発者に助言するため、合同科学協議に参加する。さらに、”Horizon Scanning “の実施により、有望な医療技術を早い段階で特定し、医療システムの準備に役立てる。このようなHTA規則の義務的な範囲に加えて、加盟国は、例えば医薬品や医療機器以外の医療技術や、HTAの経済的側面について、さらなる自主的な協力を行うこともできる。
新ルールの恩恵を受けるのは誰か？
患者や臨床医は、高い科学的品質を持ち、透明性が高く、一般市民がアクセス可能な共同臨床評価報告書から恩恵を受けることになる。医療専門家、生産者、そして最も重要なことである患者は、アンメット・メディカル・ニーズに対応し、革新的な医薬品や一部のリスクの高い医療機器へのアクセスを促進する新しい枠組みを手にすることになる。
加盟国は、HTAのリソースと専門知識をプールすることができる。共同臨床評価は、高品質でタイムリーな科学的報告書となり、加盟国は自国のHTAプロセスにおいて十分な考慮を払うことになる。したがって、HTA規則は、加盟国が新薬や医療機器への患者アクセスについて、よりエビデンスに基づいたタイムリーな決定を行うことを支援する。
医薬品・医療機器セクターの開発者は、HTAに必要な臨床エビデンスがより明確になり、予測しやすくなる。
開発者は、HTAのために臨床エビデンスを提出する際にも効率化の恩恵を受けることになる。共同臨床評価のためのEUレベルの提出ファイルは1つだけとなるためである（従来のように、各国のHTAシステムに複数の提出を並行して行うのではなく）。
加盟国は共同臨床評価報告書をどのように利用するのか？
HTA規則第13条は、加盟国が当該医療技術に関する国内HTAを実施する際、共同臨床評価報告書を十分に考慮することを規定している。また、公表された共同臨床評価報告書を加盟国レベルのHTA報告書に添付する。さらに、共同臨床評価の対象となった技術に関する国内HTAごとに、加盟国は、国内プロセスにおいて共同臨床評価がどのように考慮されたかに関する情報を提供する。
加盟国は、共同臨床評価を、自国の HTA プロセスにおいて必要とされる追加の臨床分析（例 えば、国の疾病疫学や特定の国の医療状況に関連する分析）で補完することができる。加盟国はまた、共同臨床評価を非臨床分析（予算への影響や費用対効果など）で補完することもできる。最後に、加盟国は、自国の医療制度にとっての新しい医療技術の全体的な価値、および価格設定と償還の決定について、引き続き結論を出す責任を負う。
最後に、加盟国は、新HTA規則の適用日から2年以内に、国内HTAを実施する際に共同臨床評価報告書がどのように考慮されたかを含め、国内HTAプロセスにおける共同作業の考慮について欧州委員会に報告する。加盟国はまた、調整グループの作業量と、作成された方法論ガイダンスを考慮したかどうかについても報告する。
EUのHTA協力の新しい枠組みは、実際にどのように機能するのか。
同規則は、各国が指名するメンバーからなる加盟国調整グループを設置する。調整グループは、特定の種類の作業（例えば、共同臨床評価、共同科学協議、または方法論ガイダンス文書）について、各国代表からなるサブグループが実施する共同技術作業を監督する。臨床医や患者を含む外部の専門家も、共同作業（共同臨床評価や共同科学協議）の準備中に意見を提供することができる。一方、患者団体、医療従事者団体、臨床学会、学会、医療技術開発者や支払者などのステークホルダー組織は、方法論ガイダンス文書の起草や作成など、製品に関連しない事柄について意見を提供することができる。欧州の包括的なステークホルダー組織と調整グループとの定期的な対話を促進するため、ステークホルダー・ネットワークが設立される。
欧州委員会は協力の事務局を務め、手続きが遵守され、共同作業が適時かつ透明性をもって行われるようにする。また、欧州委員会は、EUの他の関連機関（欧州医薬品庁など）との情報交換も促進する。
HTA規制を実施するための次のステップは？
HTA規則は2022年1月に発効し、その3年後（2025年1月）に適用される。つまり、共同臨床評価や共同科学協議などの共同作業が実施されるのは2025年1月からということになる。3年間の適用延期期間は、HTA規則の組織的枠組み（調整グループとそのサブグループ、ステークホルダー・ネットワークなど）を構築し、規則が規定する実施法および委任法、方法論ガイダンス文書を採択するための十分な時間を確保することを目的としている。また、適用が遅れることで、加盟国には、必要に応じて国内のHTA法やプロセスを新しいHTA規則に合わせて調整する時間が与えられ、関係者組織、特に医療技術開発者には、新しい枠組みの要件に慣れ、遵守する時間が与えられる。
2022年1月の発効後の最初の実施段階として、欧州委員会は加盟国が指名する代表で構成される調整グループを設置する。調整グループの初会合は2022年6月に暫定的に予定されている。同時期に、新規則とその施行について幅広い利害関係者に情報を提供するための会議が開催される予定である。欧州委員会はまた、同規則が規定する利害関係者ネットワークの設立手続きを開始する。
誰がHTA規制を実施するのか？
HTA規則は、欧州委員会に実施権を付与し、委任法の採択権を与えている。実施法に含まれる措置を定める際、欧州委員会は、EU各国の代表で構成される委員会の支援を受ける（コミトロジー手続き）*。市民およびその他の利害関係者は、欧州委員会の「より良い規制のためのアジェンダ」に従い、委任法の草案が公表される際に、それに対する意見を提供することができる。