FDA、希少疾患治療促進の臨床試験パイロット・プログラム

FDAの生物製剤評価研究センター(CBER)と医薬品評価研究センター(CDER)は、希少疾患の新規医薬品および生物学的製剤の開発をさらに加速させるために、「Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics ：START（希少疾患治療の促進をサポートする臨床試験)）」のパイロット・プログラムを開始した。対象となった企業は、FDAスタッフから、①臨床研究デザイン、②対照群の選択、③患者集団の選択の調整、④非臨床情報の活用、⑤製品の特性など、プログラム特有の開発上の問題に対処するためのアドバイスとコミュニケーションが可能となる1）。

2023年9月に発表されたこのプログラムについては、10月2日にFood and Drug Administration, HHSからの通達として参加資格が公開されている2）。5月31日、7つ企業を正式に選定し、そのうち5社(Denali Therapeutics、Larimar Therapeutics、Grace Science、Neurogene、Myrtelle)について公表した。

ニュースソース

1. FDA: Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START) Pilot Program.
   https://www.fda.gov/science-research/clinical-trials-and-human-subject-protection/support-clinical-trials-advancing-rare-disease-therapeutics-start-pilot-program
2. Federal Register: Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics Pilot Program; Program Announcement. A Notice by the Food and Drug Administration on 10/02/2023.
   https://www.federalregister.gov/documents/2023/10/02/2023-21235/support-for-clinical-trials-advancing-rare-disease-therapeutics-pilot-program-program-announcement

キーワード
＃FDA
＃希少疾患開発