FDAは、2024年7月2日、「医薬品の安全性評価にリアルワールドデータを活用した薬剤疫学研究の計画、設計、分析に関する一般原則（General Principles on Plan, Design, and Analysis of Pharmaco-epidemiological Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines）」と題する産業界向けガイダンス草案を公表した。ガイダンスへのコメントを2024年9月3日まで募集している。
本ガイダンス案は、医薬品（医薬品、ワクチン、その他の生物学的製剤）の安全性評価のため に、目的に適合したデータを利用する観察研究（非介入研究）の計画、計画、解析に関する一般原則、を概説するとともに、これらの研究の実施に関する推奨事項とハイレベルなベストプラクティスが含まれている。また、研究プロトコール及び／又は研究結果が、保健当局間で受け入れられる能力を向上させ、研究結果に対応した意思決定を支援することを目的としている。
（坂巻コメント：FDAは、PMDAと異なり、産業振興、医薬品開発のストームライン化の支援を行っている。）
ニュースソース
M14 General Principles on Plan, Design, and Analysis of Pharmacoepidemiological Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines JULY 2024
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/m14-general-principles-plan-design-and-analysis-pharmacoepidemiological-studies-utilize-real-world
キーワード
＃FDA
＃RWD
以下は、ChatGPTによるガイダンス案の要約
ガイダンス案の構成
- 序文：ICHの使命とガイダンスの目的、背景、適用範囲、および他の研究目的のための使用に関する説明が含まれます。
- 般原則：医薬品の安全性プロファイルの理解と、リアルワールドデータを利用した研究の計画とデータソース選定の手順を説明します。
- 適切な証拠を生成するためのフレームワーク：研究の設計、データソースの選定、分析方法、ならびに研究の妥当性と信頼性を評価するための統合評価について述べています。
- 初期設計と実現可能性評価：研究質問の設定、実現可能性の評価、データソースの選定に関する詳細なガイドラインを提供します。
- プロトコル開発：研究デザイン、データソース、対象/研究集団、暴露、結果、共変量の定義、バイアスと交絡の対策、および妥当性評価の方法を詳述します。
- データ管理：データホルダーと研究者の役割、データの品質管理、データ標準化の方法について説明します。
- 解析：統計解析の方法、主要な解析、感度分析について述べます。
- 報告と提出：有害事象の報告、規制当局への提出文書のフォーマットと内容について詳述します。
- 研究資料と結果の普及およびコミュニケーション：研究資料と結果の普及およびコミュニケーションに関するガイドラインを提供します。
- 研究文書と記録の保管：研究文書と記録の保管に関する規定について述べます。
- 特定集団における考慮事項：妊娠中の研究に関する特別な考慮事項を提供します。
- 用語集：本ガイダンスで使用される主要な用語の定義を提供します。
- 参照される規制ガイドライン：本ガイダンスで参照される規制ガイドラインを一覧します。
- 参照される非規制ガイドライン：本ガイダンスで参照される非規制ガイドラインを一覧します。
- 参考文献
観察研究（非介入研究）の計画、設計、解析に関する概要
- 研究質問と設計：研究の目的を明確にし、適切なデザインを選定するための指針が提供されます。研究質問は、文献レビューを通じて既存の知識のギャップを特定し、それに基づいて設定されます。
- 実現可能性評価：データの信頼性と妥当性を評価し、研究の実施可能性を確認するためのステップが示されています。
- プロトコルの開発：研究デザイン、データソースの選定、暴露、結果、共変量の定義、バイアスと交絡の対策、およびデータ品質管理に関する詳細なガイドラインが提供されます。
- データ管理と解析：データの品質管理、標準化、および解析方法についての指針が含まれます。特に、統計解析や感度分析の方法が詳述されています。
このガイダンスは、観察研究を実施する際の標準的な手順とベストプラクティスを提供し、規制当局と研究者が共通の理解を持つことを目的としています。