オーストラリア　医療技術評価の方針と方法の見直しの最終報告書（概要）PART 1（論文１～4）

医薬政策情報(2024年7月11日公開)「オーストラリア　医療技術評価の方針と方法の見直しの最終報告書を公表」で紹介した９論文の概要を紹介します。

オーストラリア　医療技術評価の方針と方法の見直しの最終報告書を公表

論文１：国際的な医療技術市場の承認、資金調達、評価のプロセス

• サブトピック：国際的な規制および償還/HTAの経路
  国際的な医療技術の登録および償還の経路について、以下の点を含む：

1. 全体的な医療システムと社会的な背景
2. 優先順位付け、柔軟性、確実性、透明性、利害関係者とのコミュニケーションを含む手順、プロセス、タイミング
3. 登録と償還プロセスおよび評価の整合性（特に並行評価および優先評価）
4. 異なる種類の技術に対する評価の整合性と相違点
5. 各アプローチにおける利害関係者の関与

• サブトピック：特定の種類の技術や患者グループを対象とした特別な経路および/または公平性の考慮事項
  国際的に使用されている特別な経路の概要と比較：

1. 希少疾患または患者数の少ないサブグループを対象とした技術／超希少突然変異。
2. 臨床ニーズが満たされていない患者集団
3. 脆弱な患者集団および/または不利な立場にある患者集団
4. 長期的な治療効果が不確かな技術
5. 相互依存技術
6. 抗菌薬
7. 新しい「先進的」で高額な治療法（例：細胞療法や遺伝子療法）
8. 現在スポンサーや用途がない技術/適応症（上市済み医薬品やごく少数の患者を対象とした未上市医薬品の転用など）。
9. その他のあらゆる種類の技術。

• これらのアプローチにおけるさまざまな利害関係者の関与（消費者、臨床医、産業界、学術界を含む）。
• オーストラリアの状況への適用性。
• サブトピック 国際的なHTA改革
• 近年実施または提案された改革とその成果。
• 急速な技術革新に対応し、適応してきた国際的な管轄区域におけるHTAシステムの概要。
• サブトピック：学術文献やその他の文献で特定された、さまざまなアプローチに伴う利益、リスク、限界、倫理的配慮。

論文 2：将来予測と初期評価

• サブトピック：新興医療技術のためのホライズンスキャンニング
• 以下の早期発見を目的としたオーストラリアおよび国際的なホライズンスキャンニングのアプローチ：

1. 既存の資金調達、HTA、サービス提供体制の見直しが必要となる可能性のある、新しいタイプの医療技術
2. 早期評価のための新たな医療技術（すなわち、高い未充足の臨床ニーズに対応し、コスト面で大きな影響を与えうる可能性のある「変革的な」技術）。

• これらのアプローチにおける利害関係者（消費者、臨床医、産業界、学界を含む）の関与。
• ホライゾン・スキャニング情報の利用方法。
• ワクチンに対するHSのアプローチ
• これらのアプローチのメリット、リスク、限界。
• オーストラリアの状況に対する国際的なアプローチの適用可能性。
• サブトピック：新しい医療技術の早期評価
• 類似する管轄区域で使用されている、または学術文献に概説されている、早期の価値提案、早期の科学的助言、早期の価値評価（エビデンス開発を伴う適用例）へのアプローチ。

1. 消費者を含む利害関係者の関与
2. 評価対象としてどのような技術がどのように選定されるか
3. 評価方法
4. 公平性の考慮
5. 情報の利用方法（例えば、優先順位の高い経路を起動して、規制および償還経路における今後のステップの調整を促進し、早期アクセスを促進するためのアプリケーションのトリアージ、または潜在的な資金調達と価格設定、および今後のステップと情報要件に関する相互の期待の設定など）。
6. これらのアプローチのメリット、リスク、限界

論文3. HTAの方法：対象集団、介入、比較対象、アウトカム（PICO）の決定

• サブテーマ：PICOの決定
• オーストラリアおよび国際的に使用されている政策とプロセス。以下を含む。

1. スポンサー、消費者、臨床医、規制当局、諮問機関、その他の関係者の関与（PICO の決定への関与を含む）。
2. 治療対象集団（関連サブ集団や共依存性検査で決定された集団、分子バイオマーカーで定義された集団（分子/組織非依存性適応症の場合））の定義と公平性の考慮。
3. 対照群の選択
4. 関心のある結果の決定。

• PICOの決定に関する特別な考慮事項/アプローチ、以下の場合：

1. 希少疾患または患者数の少ないサブグループを対象とした技術/超希少変異
2. 臨床ニーズが満たされていない患者集団
3. 脆弱で不利な立場にある患者集団
4. 長期的な成果が不確かな技術
5. 相互依存技術

• サブトピック：最近の改革
• オーストラリアおよび国際的な事前評価プロセスの最近の変更

1. 医療技術の種類の変化にどの程度対応しているか
2. 文献で特定された改革の成果（利点、リスク、限界を含む）

論文4. HTAの方法：臨床評価

• サブトピック：臨床評価方法
• オーストラリアおよび国際的に臨床評価に使用されているアプローチ。異なる種類のエビデンス（非ランダム化研究、観察的エビデンス、非ピアレビューデータを含む）や、以下の評価対象として考慮される消費者エビデンスの使用を含む。

1. 臨床効果と安全性の評価
2. その他の評価項目、例えば、患者集団、経路、治療アルゴリズムの特定、長期的有害事象の特定、衡平性の評価など。

• 複数の委員会によるHTAの長所と限界
• オーストラリアおよび国際的に+使用されている、利益の重み付けのためのアプローチ。
• サブトピック：特定の技術や患者層に対する特別な考慮事項

1. 希少疾患や患者数が少ない疾患を対象とした技術。この場合、入手できるデータは限られる可能性がある。
2. 臨床ニーズが満たされていない患者集団。
3. 社会的弱者および不利な立場にある人々を含む、その他の公平性の考慮事項。
4. 相互依存関係にある技術。
5. 長期的な結果に関する知識が限られており、エビデンスベースが急速に変化する新興技術。

• サブトピック：最近の改革
  • オーストラリアおよび国際的な臨床評価プロセスおよび方法論の最近の変更

1. ヘルスケア技術の種類の変化にどの程度対応しているか
2. 文献で特定された改革の成果、利点、リスク、限界など。