英国の医療技術評価機関「国立医療技術評価機構：NICE」は、2024年7月29日同組織のニュースページで「NICE、進行乳癌に「エンハーツ（Enhertu）」を使用可能にするための適正価格を提示しようとしない企業に失望」とする記事とともに、HER2低下進行乳がんに対するエンハーツのNHSでの使用を推奨できない内容のガイダンスを公開した。
同ページでは、NICE医薬品評価ディレクター Helen Knight氏の談話として「HER2低下進行乳がんに対するエンハーツのNHSでの使用を推奨できないことを深く残念に思います。
私たちが常に明らかにしてきたように、エンハーツのような医薬品を必要とする患者に届けるための最速かつ唯一の保証された方法は、企業が公正な価格を提供することです。
NICEとNHS Englandは可能な限りの柔軟性を提供しましたが、企業は新たな価格を提示しなかったため、私たちはこのグループの患者にはこの薬を推奨しないという最終決定を公表するしかありません。」と述べている1)。
また、同日公表されたガイダンスでは、「推奨事項（Recommendations）」として以下のように記述されている2）。
1.1 トラスツズマブ・デルクステカンは、その販売承認範囲内において、成人における HER2 低下転移性または切除不能乳癌の治療には推奨されない：
・転移設定における化学療法または術後補助化学療法中の再発
・術後補助化学療法中または終了後6ヵ月以内の再発。
1.2 この勧告は、このガイダンスが公表される前にNHSで開始されたトラスツズマブ・デルクステカンによる治療には影響しない。 本勧告外の治療を受けている人は、本人およびNHSの臨床医が中止することが適切と考えるまで、本ガイダンスが公表される前に実施されていた資金提供の取り決めを変更することなく治療を継続することができる。
HER2-lowは、以前はHER2陰性と考えられていた乳癌のサブグループとして新たに分類されたもの。HER2低値の転移性または切除不能乳癌患者は、HER2の量が少ない癌細胞を持っている。HER2陰性がんに対しては、ホルモン受容体が陰性か陽性かによって治療法が異なる。サシツズマブ・ゴビテカンはトリプルネガティブ乳がんに対する治療法の可能性がある。トラスツズマブ・デルクステカンは、HER2低値転移性または切除不能乳癌に対する最初の認可された治療法で、HER2を特異的に標的とする。
臨床試験のエビデンスによると、トラスツズマブ・デルクステカンは、HER2陰性乳癌に使用される化学療法と比較して、生存期間と癌が悪化するまでの期間を延長するエビデンスが不足しているため、トラスツズマブ・デアルクステカンとサシツズマブ・ゴビテカンを確実に比較することはできない。
重症度修飾因子を適用することで病態の重症度を考慮し、イノベーションと未捕捉利益を考慮したにもかかわらず、最も可能性の高い費用対効果推定値は、NICEがNHS資源の使用として許容できると考える範囲の上限を超えている。したがって、トラスツズマブ・デラクテカンは推奨されない。
なお、日本では、本適応に対する費用対効果評価は行われていない。HER2 陽性の手術不能または再発乳癌患者のうち、抗 HER2 療法を実施した (a)二次治療 、(b)三次治療以降の集団における評価結果は、 (a)が分析不能、 (b)のICERが 7,922,603円/QALY となっている3）。
ニュースソース
- National Institute for Health and Care Excellence：NICE disappointed companies unwilling to offer fair price to make Enhertu available for advanced breast cancer.
https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-disappointed-that-companies-unwilling-to-offer-fair-price-to-the-nhs-to-make-enhertu-available - National Institute for Health and Care Excellence：Trastuzumab deruxtecan for treating HER2-low metastatic or unresectable breast cancer after chemotherapy. Technology appraisal guidance Reference number:TA992 (Published: 29 July 2024)
https://www.nice.org.uk/guidance/ta992 - [C2H2003] トラスツズマブ デルクステカン (エンハーツ) 評価結果の概要. https://c2h.niph.go.jp/results/C2H2003/C2H2003_Summary.pdf
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