ジェネリック医薬品承認経路の「1984年薬価競争および特許期間回復法（Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984）」は、通称「ハッチ・ワックスマン改正法（Hatch-Waxman Amendments）」として知られている。この改正法の成立により、ジェネリック医薬品の略式新薬申請（abbreviated new drug applications：ANDA）の仕組みが導入され、安全性と有効性を確立するために費用のかかる臨床試験を省略することができるようになった。
改正法は、1984年6月12日に米国上院に提出され、同年９月２４日に成立し、今年が40周年にあたる1）。40周年を記念し、FDAホームページ上で、医薬品安全性評価委員会ジェネリック医薬品局（Office of Generic Drugs, Center for Drug Evaluation and Research；OGD, CDER）副局長のDarby Kozak, PhDが、ハッチ・ワックスマン改正がジェネリック医薬品業界、FDAの仕事、そして患者や消費者に与える影響について語っている。
FDAのジェネリック産業政策の全体像が理解できる。なお、米国のオーソラズド・ジェネリック（AG）は、ハッチ・ワックスマン法に規定されるANDAではなく、先発医薬品の新薬承認申請（New Drug Application：NDA）に基づいて販売される3）。また、FDA医薬品競合アクションプラン（FDA Drug Competition Action Plan：DCAP）のホームページも9月13日に更新されており、ジェネリック産業政策理解のために参考とされたい4）。
ニュースソース
- Congress.gov: S.2748 – Drug Price Competition and Patent Term Restoration Act of 1984.
https://www.congress.gov/bill/98th-congress/senate-bill/2748?utm_medium=email&utm_source=govdelivery - US. Food and Drug Administration：40th Anniversary of the Generic Drug Approval Pathway.
https://www.fda.gov/drugs/cder-conversations/40th-anniversary-generic-drug-approval-pathway?utm_medium=email&utm_source=govdelivery - US. Food and Drug Administration：FDA List of Authorized Generic Drugs.
https://www.fda.gov/drugs/abbreviated-new-drug-application-anda/fda-list-authorized-generic-drugs - US. Food and Drug Administration：FDA Drug Competition Action Plan.
https://www.fda.gov/drugs/guidance-compliance-regulatory-information/fda-drug-competition-action-plan?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
キーワード
＃ハッチ・ワックスマン改正法
＃FDA
なぜハッチ・ワックスマン改正は公衆衛生にとってそれほど重要だったのでしょうか。
ハッチ・ワックスマン修正案は、この法案を提出したユタ州選出の上院議員オーリン・ハッチとカリフォルニア州選出の下院議員ヘンリー・ワックスマンにちなんで名付けられました。 ジェネリック医薬品の承認プロセスの基礎を築き、FDAがアメリカ人が安全で効果的な医薬品をより確実に入手できるよう支援しました。
ハッチ・ワックスマン法改正以前は、ジェネリック医薬品企業が直面する法的・規制的課題から、利用可能なジェネリック医薬品は多くありませんでした。 今日のプロセスとは異なり、ジェネリック医薬品の申請者は、模倣を希望する先発医薬品の安全性と有効性に関するFDAの判断に頼ることはできませんでした。 FDAにジェネリック医薬品の承認を申請するためには、企業は完全な申請書類を提出しなければならず、多くの場合、ジェネリック医薬品の安全性と有効性を確立するための独自の臨床試験の実施も含まれていました。 先発医薬品はすでに安全性と有効性が確認されているため、こうした臨床試験を繰り返すことはコストがかかり、不必要に時間がかかります。
この40年間で、改正は何を達成したのでしょうか？
この改正はジェネリック医薬品業界を変革し、必要な医薬品へのアクセスを増加させることで公衆衛生を改善し続けています。 1984年にハッチ・ワックスマン法改正が施行された当時、米国における処方薬購入のうちジェネリック医薬品はわずか19％でした。 これが2004年には53％以上に増加し、現在では米国で処方される医薬品の90％以上をジェネリック医薬品が占めています。
この改正により、FD&C法（Federal Food, Drug, and Cosmetic Act）第505条(j)に基づき、簡略新薬承認申請（ANDA）という新しいタイプの販売申請が創設されました。 ANDAは、ジェネリック医薬品メーカーが、安全性と有効性を確立するために高価で時間のかかる臨床試験を実施することなく、承認された先発医薬品の安全性と有効性に関する当局の決定に依拠できるようにすることで、申請プロセスを合理化するものです。 また、この改正は、Orange Book として一般的に知られている「治療学的同等性評価を受けた承認済み医薬品（Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations）」出版物の開発にもつながり、承認された各ジェネリック医薬品の安全性と有効性の評価に関する公開情報を提供しています。
さらに、同改正は、ジェネリック医薬品企業がジェネリック医薬品の開発・試験中に特許侵害訴訟を起こされない「セーフハーバーsafe harbor」を提供した。 ハッチ・ワックスマンの下で、企業はジェネリック医薬品が模倣しようとする先発医薬品に関連する特許が切れる前に、FDAにジェネリック医薬品の販売承認を求めることができる。 先発医薬品メーカーは、ジェネリック医薬品の市場参入をFDAに承認されるまでの必要な期間、自社の医薬品を独占的に販売することができるなど、一定の利益も得ることができた。
あなたの見解では、ハッチ・ワックスマン法改正の成立以降、FDAのジェネリック医薬品業務において何が最も変化しましたか？
私にとって、2012年のジェネリック医薬品使用料に関する改正（Generic Drug User Fee Amendments：GDUFA）の制定とその後の再承認は、過去40年間におけるジェネリック医薬品の開発、評価、承認プロセスにおける最も重要な進歩でした。 米国議会は、安全で有効かつ高品質なジェネリック医薬品への患者のアクセスをさらに促進するため、2012年に初めてGDUFAを制定しました。 GDUFAは、FDAとジェネリック医薬品業界が合意するユーザーフィーとコミットメントを通じて、ジェネリック医薬品申請の審査の予測可能性と適時性を高めるものです。 また、GDUFA Science and Research Programを創設し、ジェネリック医薬品の開発と評価をより効率的にすることを目的としています。 このプログラムは、ジェネリック医薬品の同等性を評価するための新しいツールや方法に関する必要な研究に資金を提供し、製品別ガイドラインやその他の種類のガイドラインを通じて、FDAスタッフや製薬業界がこの情報を利用できるようにするものです。
ハッチ・ワックスマン法改正の成立以来、ジェネリック医薬品の申請は複雑化し、その量も増加しています。 ハッチ・ワックスマン法改正によりジェネリック医薬品の審査の枠組みが確立された当時、ほとんどの医薬品は、複雑でない製剤で、複雑でない送達デバイスを備えた、より単純な低分子であった。 また、これらの製品は一般的によく理解された製造工程を使用しており、全身薬物動態試験などの伝統的な生物学的同等性試験法による特性評価も容易でした。 それから40年後、多くの医薬品は有効成分、製剤、剤形、投与経路、投与デバイスがより複雑になり、開発・評価がより難しく、よりコストがかかるようになりました。 その結果、これらの “複雑な医薬品complex drugs “を必要とする患者のために市場に出回る数は少なくなっています。
このためFDAは、革新的なアプローチを開発し、さらに合理化されたプロセスを開発する必要がありました。 私たちは、GDUFAプログラムによって生み出されたコミットメントと追加的なリソースを通じて、このようなニーズの変化に対応することができました。 GDUFAプログラムによる効率化は、複雑なジェネリック医薬品を含むジェネリック医薬品の開発をメーカーにとってより現実的なものとし、競争を促進し、医薬品不足のリスクを軽減し、患者の治療へのアクセスを向上させることができます。
OGDの新しい副局長として、ジェネリック医薬品プログラムの継続的な成長をどのようにサポートしていきたいですか？
以前は治療不可能と思われていた病気に対して、新しい治療法が次々と開発されていることに驚いています。 しかし、これらのジェネリック医薬品の多くは複雑であるため、開発において産業界に、また申請審査においてFDAに困難をもたらし、必要とされる治療法への患者のアクセスを制限しています。 このような必要とされる複雑なジェネリック医薬品の開発を促進し、規制上および科学上のハードルが障害となる前に、その解決策を積極的に見出すプログラムを奨励し続けることが、私がジェネリック医薬品プログラムの継続的な成長を支援する一つの方法です。
私はOGDの副局長に就任する以前、OGDの研究・規格局で10年近く勤務し、治療上同等の医薬品へのアクセスを促進するために、科学、研究、そして産業界との透明な関わりがいかに重要であるかを身をもって学びました。 GDUFA科学研究プログラムを通じて生み出された研究は、FDAと医薬品開発者に最新の科学的・技術的知見を提供します。 現在までに、このプログラムは、FDA内および学界や産業界の一流の研究者との100以上の研究プロジェクトに資金を提供してきました。 これにより、製品別ガイダンスの掲載が可能となり、また多くのANDAの開発、評価、承認が促進されることで、ジェネリック医薬品業界を支援し、公衆衛生を支えてきました。
ジェネリック医薬品の安全性と有効性について患者や処方者を教育することも、私たちにとって引き続き優先事項です。 私たちは、先発医薬品と比較したジェネリック医薬品に対する患者さんの見解をよりよく理解し、ジェネリック医薬品の利点に関する事実を共有するための調査活動に専念しています。