2024年11月22日、Journal of Comparative Effectiveness Research誌に掲載された全米薬事審議会（National Pharmaceutical Council ：NPC)の白書記事。多くの新規治療と同様、遺伝子治療にも課題がないわけではないが、それは政策と市場の変化の組み合わせによって解決することができる。 このような救命治療への患者のアクセスを改善するためには、新たな支払いソリューション、これらの治療法の利用可能性とそのベネフィットとリスクに関する教育努力、適切な価値評価手法の使用が必要であるとする。
現在、血友病、鎌状赤血球症、およびいくつかの癌に対して、合計14の遺伝子治療が利用可能である。 高価な遺伝子治療に対する支払いの財政は、米国でも課題となっている。 Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）は最も高価な遺伝子治療薬で、その価格は425万ドルである。 この治療法は、神経系を損傷する稀な疾患であるmetachromatic leukodystrophyの治療薬として承認されている。 後期乳児型は2歳以下で発症し、最も一般的な型である。 進行が速く、死亡率が高い。遺伝子治療のユニークな特徴は、長期的な耐久性と将来の市場競争に関する不確実性とともに、これらの治療の価値を評価し、適切な支払いを促進し、将来の研究開発のためのインセンティブを維持しながら、有意義な患者アクセスを進めるための革新的なモデルの開発が必要である。
ロジスティクスの課題
これらの治療法は高額であることに加え、生産と流通に関する課題、さらに遺伝子治療へのアクセスに障壁となる物流や治療管理の障害に直面している。 増加する遺伝子治療の多くは、患者から細胞を抽出し、分離して遺伝子組み換えを行い、患者に再投与する必要がある。 これは複雑で時間のかかるプロセスであり、これらの治療法の生産規模を拡大する能力に限界がある。
患者や介護者にとっては、特別な診断検査や治療投与の負担が加わり、自宅から長距離を移動しなければならないこともあり、時にはかなりの時間、別の場所に滞在しなければならないこともある。 遺伝子治療を実施できるのは、遺伝子治療を取り扱う資格を有する特定の医療提供者と場所のみである。
財政的課題
NPCの著者らは、「生命を変える治療法への患者の公平なアクセスにとって重要な意味を持つ」と指摘している。 メディケイドの適用範囲はFDAが承認した添付文書よりも3分の2以上（68.3％）制限的であり、商業プランでは半数以上（53.5％）制限的である。
「支払者は、保険適用除外や厳格な利用管理を正当化するために、長期耐久性や患者離脱に関する不確実性をしばしば挙げるため、患者アクセスの改善を目的とした政策や市場の解決策は、これらの懸念に対処する機会を検討すべきである。
解決策
全体として、遺伝子治療へのアクセスを改善するための医療政策の提案や市場ベースのソリューションは、患者、メーカー、プロバイダー、支払者などに影響を与えるこれらの課題すべてを考慮する必要がある。
アウトカムベースの支払いやリスクプールなどの革新的な支払いモデルは、患者の治療へのアクセスを改善すると同時に、高額で1回きりの治療の有効性や患者の計画変更に対する支払側の懸念を軽減することができる。 さらに、このような価値に基づく支払い方法は、すべての遺伝子治療に適しているとは限らないため、すべての治療に適用されるべきではない、と著者らは指摘している。
「遺伝子治療の可能性を確実に実現するためには、遺伝子治療を最も必要としている人々のために遺伝子治療の開発にインセンティブを与えなければなりません。 「遺伝子治療への患者のアクセスを改善するために、適切な価値評価方法に依存すること、革新的な支払いソリューションを進めること、医療によって課される不適切なアクセス障壁を取り除くこと、治療の利用可能性、利益、リスクに関する教育と認識を改善することなど、いくつかの機会が存在する。
ニュースソース
Tyler D Wagner（National Pharmaceutical Council, Washington DC）, et al.: Improving access to gene therapies: a holistic view of current challenges and future policy solutions in the United States.
Journal of Comparative Effectiveness Research