米国の非営利医療経済評価の研究所であるInstitute for Clinical and Economic Review(ICER)は2025年1月6日、脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy：SMA)の治療薬であるapitegromab (SRK-015 、Scholar Rock)の臨床効果と価値の比較を評価すると発表した。
ICERは、すでにnusinersen (Spinraza®, Biogen)とonasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®, Novartis)の臨床効果に関する新たなエビデンスを公開している。今回の評価においては、risdiplam (Evrysdi®, Genentech)も含まれるとのことである。評価結果は、本年8月の予定とされているが、この評価で核酸医薬、遺伝子治療薬、低分子医薬、モノクローナル抗体医薬の４つのモダリティのエビデンスが評価されることになり、結果の公開が待たれる。なお、apitegromabは日米とも未承認。
ニュースソース
Institute for Clinical and Economic Review：Spinal Muscular Atrophy.
https://icer.org/assessment/spinal-muscular-atrophy-2025/
2025年1月7日