米国Food and Drug Administration（FDA）は、2025年1月6日、適応外薬物・機器使用に関する医療提供者への許容されるコミュニケーションに関する業界向けガイダンスを最終決定した1）。本ガイダンスは、医療従事者（health care providers：HCP）が個々の患者に医療製品を処方または投与する際に、医療従事者に対して、企業の承認/承認済み医療製品の未承認使用に関する科学的情報を企業が主導的に伝達することに関するFDAの施行方針を説明するものである。
ガイダンスでは、承認済みまたは承認済みの医薬品・機器製品の未承認使用（ scientific information on unapproved uses：SIUU）に関する科学的情報を含む、医療提供者に対する企業主導のコミュニケーションに関するFDAの実施方針が概説されている他、Q＆Aも含まれる2）。以下は、Regulatory Focusオンライン記事の引用３）。
情報源の選択
SIUUのコミュニケーションにおいて、適切な情報源の出版物を選択することは非常に重要である。 最終ガイダンス文書によれば、研究および分析は「科学的に健全」であるべきである。 医薬品の場合、それは通常、無作為化二重盲検同時対照優越性試験を意味するが、2つの医薬品の薬物動態、薬力学、安全性、免疫原性を比較する統計解析計画をあらかじめ指定した「早期相」無作為化二重盲検試験など、他の十分にデザインされた試験も許容される。 その他、メタアナリシス、コホートまたは症例対照試験、非盲検試験、単群試験、外部対照試験、観察研究などが許容される。
機器側では、よく管理された調査、部分的に管理された調査、マッチされた対照のない調査や客観的な試験、専門家による十分に文書化された症例報告、市販された機器による「有意なヒトでの経験」の報告であれば、科学的に健全であるとみなされる可能性が最も高い。
企業は、反論、訂正、撤回された情報を共有しないように、研究を広める前に既存の科学的知見を考慮すべきである。
診療ガイドラインは一般的に、推奨を裏付けるエビデンスの強さと質を示す評価を持ち、新しいエビデンスが入手可能になれば更新されるべきである。
企業が作成した資料
最終ガイダンスには、企業が作成したプレゼンテーションは原著出版物と「同じレベルの独立性」を持っていないため、追加勧告が含まれている。 ガイダンスでは、1つ以上のソース出版物からSIUUを作成した会社作成のプレゼンテーションに対して、プレゼンテーションにソース出版物を含めること、研究の限界を説明すること、そしてそれが会社作成のプレゼンテーションであることを開示することを求めている。
会社が作成したプレゼンテーションでは、ある研究が「実際よりも大規模な、あるいはより多くの医療製品の使用経験を表している」ことを示唆したり、未承認使用の安全性や有効性について、情報源となる出版物と矛盾するような表現をしてはならない。 さらに、未承認の使用に関する結論が原出版物の内容を正確に反映しているとしても、原出版物に帰属させ、その会社から報酬を受け取った著者、編集者、寄稿者の開示を含めなければならない。
FDAはまた、肯定的な情報のみを強調したり、好ましくないデータを最小限にすることによって科学的な内容を歪めるようなテキストやグラフィックデザインの要素を使用しないよう推奨している
ニュースソース
- Food and Drug Administration：Communications From Firms to Health Care Providers Regarding Scientific Information on Unapproved Uses of Approved/Cleared Medical Products: Questions and Answers.
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/communications-firms-health-care-providers-regarding-scientific-information-unapproved-uses - (ガイダンス全文) https://www.fda.gov/media/184871/download
- Regulatory Focus：FDA finalizes guidance on off-label communications.
https://www.raps.org/News-and-Articles/News-Articles/2025/1/FDA-finalizes-guidance-on-off-label-communications?utm_campaign=4037944-CAMPAIGN-RF%20Today%20-%20TEST&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-92IdvTVsvrziSSTVHiHLVJ2P6sPLV0O8rKy2yQ1Immq_Xvek01AGsnRiL2eJtsJNf2z-AUHSh_9XqJCSG5Bq-jmHP-zERW088QviSSAlYT6VrKR6U&_hsmi=341851738&utm_content=341851738&utm_source=hs_email