【論文】ファースト・イン・クラス医薬品の米国と欧州とでの規制上の扱いの違い

186のファースト・イン・クラス医薬品First-in-class drugs（2013-23年）およびFDAと欧州医薬品庁（EMA；2013-22年）の両方によって承認された121の医薬品のFDA承認データを調査し、審査期間、迅速化プログラムの使用、および極めて重要な有効性試験 （ピボタル試験：pivotal efficacy trials）の特徴に焦点を当て検討を行った。

FDAは、ファースト・イン・クラスの医薬品に実質的な規制の柔軟性を適用しており、50 パーセントが臨床エンドポイントを欠き、30 パーセントがピボタル試験において盲検化と比較薬剤を欠いていた。 この柔軟性は特に抗がん剤で顕著で、最大90％が臨床エンドポイントと盲検化を欠いていた。 FDAはファースト・イン・クラスの薬剤の81 パーセントを迅速プログラムに指定したのに対し、EMAは30 パーセントであった。 審査期間は治療領域によって異なり、FDAでは7.7カ月から14.5カ月で、EMAではやや遅かった。

ニュースソース

Jihye Han（Brigham and Women’s Hospital and Harvard University, Boston） and Aaron S. Kesselheim：First-In-Class Drugs Experienced Different Regulatory Treatment In The US And Europe.
Health AffairsVol. 44, No. 3: https://doi.org/10.1377/hlthaff.2024.01072（抄録のみ）