医療経済学を中心とした研究所であるThe Office of Health Economics：OHEは、2025年3月10日公開のレポートで、予算影響分析（Budget Impact Analysis：BIA）の償還意思決定判断への利用可能性と、現在の予算影響分析の課題、新たな分析モデルについて論じている。特に、近年、高額な一方、長期にその効果が持続する遺伝子治療が登場してきており、遺伝子治療に対する予算影響分析の利用可能性について深く考察している。以下は、OHEのホームページによるレポートの要旨。
遺伝子治療は医学におけるパラダイムシフトであり、病気の遺伝的な根本原因に対処することで、生活の質と寿命の両方を大幅に改善する可能性がある。こうした大幅な健康増進の可能性があるため、遺伝子治療には高額な初期費用がかかることが多い。さらに、遺伝子治療は一度きりの投与であるため、治療費は（費用が治療時に発生すると仮定した場合）慢性疾患の治療のように患者の生涯にわたって発生するのではなく、ある時点で発生することになる。その結果、遺伝子治療はしばしば費用負担の問題を引き起こすと考えられている。
予算影響分析（Budget Impact Analysis：BIA）は、医療に関する意思決定に情報を提供する役割を果たす。BIAは通常、短期間（2～5年）の時間軸で、予算管理者（例えば医療制度）の視点から実施される。遺伝子治療は初期費用が大きいため、より長期的なコスト削減や広範な波及効果はBIAの分析対象外であるため、現在のBIAのアプローチでは不利に評価される可能性が高い。これまで、BIAが遺伝子治療の償還やアクセスに与える影響については、詳細に検討されてこなかった。
本報告書では、ベルギー、英国、デンマーク、フランス、ドイツ、アイルランド、イタリア、ポーランド、スコットランド、スペインといった欧州諸国における遺伝子治療の文脈におけるBIAの現在のアプローチと利用状況について検討する。一連の文献レビューと専門家パネルとの議論を通じて、BIAの結果が主に以下の4つの方法で利用されていることが分かった。
- 商業交渉に情報を提供する。日常的に、または予算影響度テストの条件が満たされた場合。
- 償還決定に情報を提供する
- HTAの実施が必要かどうかを決定する際に情報を提供する（HTAルーティング
- 予算計画に利用する。
意思決定プロセスにおけるBIAの実施時期やその利用方法については、国際的な調和はほとんど見られないが、BIAの実施方法については、より国際的な調和が見られる。多くの国が、類似した時間軸、比較対象の選択方法、感度分析の要件などを利用している。
また、意思決定におけるBIAのさまざまな利用方法の影響についても調査し、我々の関心のある国々における優れた実践例の要素を特定した。我々は、短期的なBIAに過度に重点を置くことは、将来のイノベーションに対するインセンティブに影響を与えるリスクがあり、これは短期的な支払い能力に関する懸念とのバランスを取る必要があると主張している。
最後に、BIAの利用、BIAの方法論、BIAと併用するツールに関する一連の提言を提示する。提言の全文は以下に示す。BIA の手法やプロセスは欧州各国で大きく異なるため、提言は各国の医療制度や償還プロセスに合わせて調整されるべきであることを認識することが重要である。
意思決定における BIA の利用に関する提言
- 医療技術評価機関やその他の関連機関は、BIA の目的について明確かつ透明性を確保すべきである。これには、償還の意思決定において BIA が利用されるかどうか、またどのように利用されるかについても含まれる。
- 意思決定におけるBIAの使用の影響に関するさらなる研究、例えば静的および動的効率性への影響など、は有益であろう。これにより、意思決定者は、短期的な支払い能力と長期的なイノベーションへのインセンティブとの間のトレードオフを、よりよく理解した上で決定することが可能になる。
遺伝子治療の文脈における予算影響分析方法論に関する提言
- BIAの指針は、適切な場合や正当な理由がある場合には、柔軟性を認めるべきである。例えば、
- より長い時間軸（例えば、将来的なコストやコスト削減の可能性を考慮する
- より幅広い視点（例えば、社会福祉、社会保障、教育など、他の政府部門への予算影響を考慮する
- 遺伝子治療のBIAに内在する不確実性については、患者適格基準や対象人口規模を変化させる感度分析を通じて検討すべきである。
HTAと併用すべき推奨追加ツール
- 遺伝子治療のような初期費用が高額な治療法を念頭に置いた予算計画を支援するために、既存のホライズン・スキャニング活動を強化することができる。国際的な協力関係をさらに活用し、入手可能な情報の有用性を最大限に高めると同時に、努力の重複を最小限に抑えることができる。
- 遺伝子治療へのアクセスを促進する手段として、革新的な支払いモデルを検討すべきである。そうすることで、不確実性に関連するリスクは支払者と製造者の間で分担され、同時に初期費用はより長期にわたって分散される。
- 革新的な支払いモデルが採用される可能性が高い場合、これらのモデルは予算影響分析に組み込まれ、意思決定、商業交渉、実施に役立つ情報を提供する。提案された革新的な支払いモデルに先立ってBIAが実施される場合、プロセスに柔軟性を持たせることで、提案を反映してBIAを更新できるようにすべきである。
ニュースソース
Office of Health Economics：Challenges and Solutions for Budget Impact Analysis of Gene Therapies.
https://www.ohe.org/publications/challenges-and-solutions-for-budget-impact-analysis-of-gene-therapies/?utm_campaign=OHE%20Bulletin&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-9v0OQLcQ8jRQxtdUReLD6ytFkDBUXIr9fsAQzcyPqZ1sBtU8oVDuncfrX7Js2CXDqfdh3qm_tPsu-8Dx06CpXj6qvaZwXgtqBhWfZeOQT4mtPbJ_g&_hsmi=351792928&utm_content=351795432&utm_source=hs_email