2010年3月23日に制定された生物製剤価格競争・革新法（Biologics Price Competition and Innovation Act：BPCIA）は、本年で１５周年となる。米国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）は、2025年3月26日、本法成立15周年記念と題するホームページを公開した。
以下は、機械翻訳による全文。米国FDAにおけるバイオシミラーの課題と将来を理解することができる。また、文中のリンクの資料も参考になる。
2010年3月23日に制定された生物製剤価格競争・革新法（Biologics Price Competition and Innovation Act：BPCIA）は、バイオシミラーの承認に向けた規制の道筋を作ることを目的としています。 これは、FDAがバイオシミラーを承認するための枠組みを提供するもので、バイオシミラーが参照品と呼ばれるFDA承認済みの生物学的製剤（生物学的製剤）と高度に類似しており、参照品との安全性、純度、力価において臨床的に意味のある差異がないことを保証するものです。
ジェネリック医薬品の承認に道を開いた1984年のハッチ・ワックスマン改正 Hatch-Waxman Amendmentsと同様に、BPCIAは、すでにFDAで承認されている参照製品にバイオシミラーという治療選択肢を導入することにより、競争を促進し、医療費を削減し、生物学的製剤治療へのアクセスを向上させるために制定されました。
CDER新薬局の生物製剤・バイオシミラー治療室（Office of Therapeutic Biologics and Biosimilars：OTBB）のディレクターであるサラ・イム Sarah Yim医学博士が、BPCIAが公衆衛生、生物製剤製造、バイオシミラーの未来にどのような影響を与えたかについて語ります。
BPCIAは公衆衛生にとってどのように重要ですか？
この歴史的な法律の重要な意義は、それまで存在しなかったバイオシミラー承認の道筋を作ったことです。 BPCIAはまた、多くの重篤な疾患に対する救命治療を提供する生物製剤へのアクセスを拡大することにより、公衆衛生に大きな影響を与えました。生物学的製剤は、糖尿病、癌、自己免疫疾患、その他の慢性疾患などの治療に使用されます。 BPCIAは、バイオシミラーや互換性のあるバイオシミラーの開発を可能にすることで、競争によるコスト削減を可能にするものでした。
BPCIAは、生物製剤業界の革新と競争を促進することにより、公衆衛生を形成してきました。 基準製剤Reference productsは、イノベーションを促進するために、他社がその生物学的製剤のバイオシミラーの承認を取得して販売することができない12年間の独占期間を享受することができます。この期間が終了すれば、基準製剤のバイオシミラーが承認される可能性があり、競争が激化し、価格が低下し、患者、医療制度、保険者に利益をもたらす可能性があります。
BPCIAの規定はまた、患者がバイオシミラーにも同様の安全性と有効性を期待できることを保証しつつ、アクセスを向上させるというFDAの公衆衛生上の使命を体現しています。 BPCIAは、バイオシミラーが参照製品と同様に安全で有効であることを確認するために厳格な試験を義務付けています。 FDAは、バイオシミラーの構造的および機能的特性を参照製品と比較する包括的な試験を実施し、人体試験を不必要に重複させることなく、バイオシミラーが参照製品と同等の安全性と有効性を有することを確認しています。
過去15年間、BPCIAは生物学的製剤業界にどのような影響を与えてきましたか？
BPCIA以前は、バイオシミラーの承認経路はありませんでした。 2015年に初めてFDAからバイオシミラーが承認されて以来、現在では19の異なる参照製品に対して70近くのFDA承認バイオシミラーが存在します。 バイオシミラーは、関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、骨粗鬆症、糖尿病など様々な重篤な疾患の治療に承認されています。 2024年のバイオシミラー承認件数は過去最高の18件であり、FDAのバイオシミラー承認件数は、さらなる参照製品の独占期間が終了し、バイオシミラー申請・承認の可能性が高まるにつれて、毎年増加し続けるものと楽観視しています。
BPCIAはまた、新規および既存の製薬会社がバイオシミラーの開発・製造を開始することを可能にし、生物製剤産業の成長にも貢献しました。 新規企業が生物学的製剤やバイオシミラー市場に参入し続けることは、よりダイナミックで多様な医薬品を生み出すために不可欠であり、価格競争とイノベーションを促進する重要な要因です。 IQVIAExternal Link Disclaimer によると、米国の生物製剤市場は過去5年間で毎年12.過去5年間で年間12.5％成長し、2027年には売上高が1,290億ドルにまで成長すると予測されており、バイオシミラー市場に参入するメーカーの数は今後も増え続けることが示唆されています。
BPCIAとバイオシミラー承認が直面した課題は何ですか？
BPCIAの下では、参照製品の独占期間が終了した後も、参照製品メーカーとバイオシミラーメーカーとの間で特許紛争が発生し、バイオシミラー製品の上市が遅れる可能性があります。 広く使用されている多くの生物学的製剤の特許は今後数年で失効し、その直接的な結果として、ますます多くのバイオシミラーが米国市場に参入することになるでしょう。
あらゆる新しい医療と同様に、バイオシミラーは、受け入れられ、存在するかもしれない誤解を払拭するという課題を克服しなければなりませんでした。 CDERは、バイオシミラーが参照製品と同様に安全で有効であることを一般市民や医療関係者に保証するために、強固なバイオシミラー教育およびアウトリーチプログラムを作成しました。 私たちが教育プログラムで直面した大きなハードルの一つは、バイオシミラーがジェネリック医薬品に見られるような「同じ」または「同一」ではなく、参照製品に「類似」している理由を明確にすることでした。 その理由は、生物学的製剤が生物に由来する巨大で複雑な分子であり、正確に複製することができないからです。 CDERのバイオシミラー教育とアウトリーチプログラムが非常に重要なのはこのためであり、このような複雑なトピックを取り上げ、理解しやすくしています。
BPCIAにおけるバイオシミラーの将来は？
BPCIAの施行により、米国市場に参入するバイオシミラーの数が増加する道が開かれました。 バイオシミラー医薬品の承認数が増加するにつれ、市場競争は激化し、価格低下につながる可能性があり、患者へのアクセスが改善される可能性があります。 FDAとしては、提出された各バイオシミラー申請について、引き続き徹底的かつタイムリーな評価を行い、厳格な基準を満たしたもののみを承認していきます。 さらに、CDERは、医療従事者がバイオシミラー製品を処方する際に十分な情報を得た上で意思決定できるように、医療従事者向けの新しいカリキュラム教材を含む、多くの新しい教育およびアウトリーチ教材を通じて、バイオシミラーの知識を高めるためのアウトリーチを継続します。
BPCIAは、競争を強化し、生物学的製剤のコストを削減し、患者の治療へのアクセスを向上させるために、バイオシミラー承認の道筋を作りました。 大きな利益をもたらした一方で、バイオシミラー市場は、患者や医療専門家による受け入れや承認後の市場参入の遅れに関するいくつかの課題に依然として直面しています。 こうした課題にもかかわらず、BPCIAに基づくバイオシミラーの将来は非常に有望であると思われます。
ニュースソース
Food and Drug Administration：Commemorating the 15th Anniversary of the Biologics Price Competition and Innovation Act.
https://www.fda.gov/drugs/cder-conversations/commemorating-15th-anniversary-biologics-price-competition-and-innovation-act?utm_medium=email&utm_source=govdelivery