デューク大学マルゴリス健康政策センター（注１）は、2024年6月6日、「医薬品不足防止・緩和法案（Draft Drug Shortage Prevention and Mitigation Act）」を支持するコメントレターを発出した。以下は、該当ホームページの翻訳（DEEPLによる機械翻訳）1）。
親愛なるワイデン委員長、クラポ委員長、そして委員会のメンバーの皆様、
デューク・マルゴリス健康政策研究所（「デューク・マルゴリス」または「研究所」）は、慢性的な医薬品不足に対処するための委員会の継続的な作業、およびその提案について委員会にフィードバックを提供する継続的な機会に感謝します；
デューク・マルゴリス研究所の使命は、実用的、革新的、かつエビデンスに基づいた解決策を通じて、健康、健康の公平性、そしてヘルスケアの価値を向上させることです。デューク・マルゴリスは、医薬品サプライチェーンの信頼性を促進し、医薬品不足を防止することを目的とした研究と関係者の関与を長年行っており、最近では、2023年に設立された「デューク・マルゴリスReVAMP医薬品サプライチェーンコンソーシアム（Duke-Margolis ReVAMP Drug Supply Chain Consortium）」（注2）の活動を含みます。このコンソーシアムを通じて、私たちは、信頼性の高い医薬品サプライチェーンを促進し、医薬品不足の頻度や深刻さを減らすことで患者の転帰を改善するための効果的な政策解決策を生み出すことに取り組んでいます；
ここに記載された提言は、必ずしもコンソーシアム・メンバーの意見を代弁するものではなく、また、コンソーシアム・メンバーが独立した組織を代表して独自のコメントを提供する能力を制限することを意図するものでもありませんが、コンソーシアム・メンバーとの当研究所の活動によってもたらされたものです。
我々は、以下の「医薬品不足防止・緩和法」草案に対していくつかの修正を勧告する一方で、新たな需要側政策ステップの実施を通じて医薬品不足に対処するために上院財政委員会が提案したアプローチを概ね支持する。これらの措置は、いくつかの修正を加えた上で、支払者、医療提供者、団体購買組織、卸売業者、製造業者など、すべてのサプライチェーン関係者が患者のために医薬品不足を防止する責任を共同で共有する協調的なアプローチを促進するものである。委員会の提案は、このトピックに関する私たちの最近のヘルス・アフェアーズ記事2）で提案されたアプローチと多くの共通点があります。効果的に設計され、実施されれば、このアプローチは、医療提供者が不足している医薬品を探し回ることを防ぐことによって、医療提供者の時間とお金を節約し、グループ購買組織、卸売業者、およびその他の人々が、合理化され、集約された報告を通じて、医療提供者の負担を軽減しながら、コミットされた契約モデルを拡大することを可能にし、必須ジェネリック医薬品のメーカーがより安定し、その製品のための強固な市場の確実性を得ることを可能にします。 最も重要なことは、このアプローチにより、患者が必要な時に必要な医薬品を確実に入手できるようになることです。
以下は、医薬品不足に対処するための需要サイドの措置を実施するための、我々の提言とその根拠をまとめた表である。我々の勧告の全文は、コメント全文 3、4）に含まれている。
本法案がさらに洗練されていく中で、当委員会および他の利害関係者と協力していくことを楽しみにしています。 敬具
Stephen Colvill
Thomas Roades
Cameron Joyce
Gerrit Hamre
Mark McClellan
注1：デューク大学マルゴリス健康政策センター（Duke Margolis Institute for Health Policy）は、デューク大学医学部の卒業生であるロバート・J・マルゴリスとその妻リサから、ロバート・アンド・リサ・マルゴリス・ファミリー財団を通じて1650万ドルの寄付を受け、2016年1月に設立され、2024年1月に研究所に昇格した。2024年7月時点でのセンター長は、Mark McClellan,博士（MD, PhD、元FDA長官）。
本センターは、より良い健康と医療のための政策立案と実施に情報を提供するために、学際的な学術研究や教育と関与をデューク大学とともに行っている。また、医薬政策に関する数多くの研究も行っている。
注2：ReVAMPとは「Reliable Drug Supply「 Valuing Availability」「Advanced Manufacturing Technology」「 Patient-Centered Focus」の略。本レポートもこのコンソーシアムの活動がベースになっている。
https://healthpolicy.duke.edu/SupplyChainConsortium
ニュースソース
- Duke Margolis Institute for Health Policy: Drug Shortage Prevention and Mitigation Act – Comment Letter.
https://healthpolicy.duke.edu/publications/drug-shortage-prevention-and-mitigation-act-comment-letter - Stephen Colvill(Duke Margolis Institute for Health Policy), et al.: Demand-Side Reforms To Prevent Drug Shortages: Medicare’s Role In A Successful National Strategy (January 26, 202410.1377/forefront.20240124.887798).
Health Affairs Forefront. 10.1377/forefront.20240124.887798
論文では、医薬品不足原因を整理し、医薬品供給の信頼性を高め、不足を減らすために利用できる供給側と需要側のインセンティブを整理し、追加法案なしにCMSが今できること： 確実な医薬品供給支払調整を提案している。さらに議会はまた、病院内外の行政措置を支援し、強化することもできるとし、優先すべき医薬品と医療官環境についても具体的に提案している。 - Duke Margolis Institute for Health Policy: RE: Duke-Margolis Institute Comment on Draft Drug Shortage Prevention and Mitigation Act.（抜粋）
https://healthpolicy.duke.edu/sites/default/files/2024-06/Duke-Margolis%20Comment%20Summary%20Drug%20Shortage%20Prevention%20and%20Mitigation%20Act2.pdf - Duke-Margolis Comment on Draft Drug Shortage Prevention and Mitigation Act 6.6.24（全文）推奨事項の要約を以下に示す。https://healthpolicy.duke.edu/sites/default/files/2024-06/Duke-Margolis%20Comment%20on%20Draft%20Drug%20Shortage%20Prevention%20and%20Mitigation%20Act%206.6.24.pdf
キーワード
＃医薬品不足
＃デューク大学マルゴリスセンター
推奨事項の要約
官民パートナーシップPublic-Private Partnership
法案には、官民パートナーシップの設立を含めることを推奨する。この連携は、プログラムの適格性基準の決定を支援し、初期リストに追加する可能性のある薬剤を特定し、医薬品供給チェーンの信頼性向上のためのイニシアチブを開発し、特定の基本および高度な基準の遵守を確認することを任務とする。また、必要に応じてその他のステップも実施する。
報告および記録保持要件Reporting and Recordkeeping Requirements
提供者およびプログラム参加者への報告負担は可能な限り最小限にすべきであり、プログラムは慎重に、報告が要求される場合においても提供者の参加を促進するための十分なインセンティブが整備されていることを確保すべきである。重要な点として、草案は個々の患者の請求プロセスやDRG 包括支払い方法論に変更を要求しておらず、これが提供者の負担を軽減するために適切であると考える。このプログラムでは、需要と購買がすでに集約され一元管理されている場合、GPOや卸売業者に報告のほとんどまたはすべてを委託することを認めるべきである。
コアスタンダードCore Standards
支払い対象プロバイダーとメーカー間の契約に関するコアスタンダードでは、該当するジェネリックごとに定められた契約開始日および終了日とともに、数量コミットメント額を明示的に特定することを推奨する。また、支払い対象プロバイダーが締結する契約に関するコアスタンダードでは、限られた状況を除き、原則として、各該当するジェネリックの契約終了日前の数量コミットメント額の変更を制限することを推奨する。価格設定や価格に関する異議申し立ては、契約終了日前の数量保証額の変更を認める要因としてはならない。
製造業者の信頼性協定Manufacturer Reliability Agreements
情報共有だけでは、情報が標準化され、使用可能で、タイムリーであり、効果的に供給者選択を支援することを保証しない。初めに、長官は、製造業者の信頼性協定（MRAs）において、製造業者が薬品供給チェーンの信頼性、品質管理の成熟度、薬品品質、および他のカテゴリにおける「薬品供給チェーン信頼性イニシアチブdrug supply chain reliability initiative」に一つ以上参加することを要求する権限を持つべきである。長官には、同じ適用されるジェネリック薬の他の供給者と比較して、薬品供給チェーン信頼性イニシアチブにおいて高得点を得た供給者を選択する提供者に支払いを行うための基本または高度な基準を開発することを推奨する。
適用されるジェネリック製造業者およびプライベートラベルメーカーの定義
Defining Applicable Generic Manufacturers and Private Labelers
製品を製造し、略式新薬申請（Abbreviated New Drug Application：ANDA）を保有し、製品を商業化する同一の事業体が存在しない場合、分散された責任を管理する最良の方法はANDA保有者に責任を割り当てることである。
高度な製造/製造技術の近代化計画
Advanced Manufacturing / Manufacturing Technology Modernization Plans
高度な製造に関する高度な基準に加えて、製造技術の近代化計画（Manufacturing Technology Modernization Plans：MTMP）の採用を可能にする「薬品供給チェーン信頼性イニシアチブdrug supply chain reliability initiative」を一つ開発し、このイニシアチブから生成された高レベルの情報をプログラムのMRAsを通じて共有することを推奨する。
バッファー在庫基準Buffer Inventory Standards
不足が始まる前の予防措置としてバッファー在庫を奨励することは、生産的な政策となり得る。しかし、バッファー在庫の支払いは薬品が不足している場合には行うべきでない。ディストリビューター、グループ購買組織、および/または製造業者によって管理される集中バッファーストックは、提供者レベルで保有される在庫よりも効率的であり、意図しない悪影響を引き起こす可能性が低い。